Il trapianto di midollo è un trattamento indicato per molte patologie ematologiche, oncologhiche, ereditarie ed immunologiche. Esso trova sicura indicazione e viene considerato il trattamento di scelta nell'anemia aplastica severa (SAA), in alcune sindromi di immunodeficienza congenita (SCID), nella leucemia mieloide cronica (CML) ed in un sottogruppo di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML) o linfoblastica acuta (ALL) i quali abbiano specifici cromosomi.