Obiettivi principali degli studi di fase I, condotti essenzialmente su volontari sani, sono quelli di acquisire dati di farmacocinetica dei medicinali, unitamente a informazioni preliminari sulla sicurezza dell'uso nella persona e sui dosaggi che massimizzano il profilo beneficio-rischio (profilo che viene comunque approfondito nelle fasi successive di sperimentazione).