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5 p, 250.5 KB Elosulfase alfa for mucopolysaccharidosis type IVA : Real-world experience in 7 patients from the Spanish Morquio-A early access program / Pintos-Morell, Guillem (Institut Germans Trias i Pujol. Hospital Universitari Germans Trias i Pujol) ; Blasco Alonso, Javier (Hospital Regional Universitario de Málaga) ; Couce, Maria Luz (Hospital Clínico Universitario (Santiago de Compostela, Galícia)) ; González Gutiérrez-Solana, Luis (Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid)) ; Guillén-Navarro, Encarnación (IMIB - Arrixaca, Murcia) ; O'Callaghan, Maria del Mar (Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona, Catalunya)) ; Del Toro, Mireia (Hospital Universitari Vall d'Hebron) ; Universitat Autònoma de Barcelona
There is a growing interest in evaluating the effectiveness of enzyme replacement therapy (ERT) with elosulfase alfa in patients with mucopolysaccharidosis type IVA (MPS-IVA) under real-world conditions. [...]
2018 - 10.1016/j.ymgmr.2018.03.009
Molecular Genetics and Metabolism Reports, Vol. 15 (april 2018) , p. 116-120  
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