1.
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17 p, 2.0 MB |
Adult mice are unresponsive to AAV8-Gremlin1 gene therapy targeting the liver
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Khatib Shahidi, Roxana (University of Gothenburg. Department of Molecular and Clinical Medicine) ;
M. Hoffmann, Jenny (University of Gothenburg. Department of Molecular and Clinical Medicine) ;
Hedjazifar, Shahram (University of Gothenburg. Department of Molecular and Clinical Medicine) ;
Bonnet, Laurianne (University of Gothenburg. Department of Molecular and Clinical Medicine) ;
K. Baboota, Ritesh (University of Gothenburg. Department of Molecular and Clinical Medicine) ;
Heasman, Stephanie (BioPharmaceuticals R&D. Bioscience Metabolism, Research and Early Development, Cardiovascular, Renal and Metabolism) ;
Church, Christopher (BioPharmaceuticals R&D. Bioscience Metabolism, Research and Early Development, Cardiovascular, Renal and Metabolism) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Boucher, Jeremie (BioPharmaceuticals R&D. Bioscience Metabolism, Research and Early Development, Cardiovascular, Renal and Metabolism) ;
Hammarstedt, Ann (University of Gothenburg. Department of Molecular and Clinical Medicine) ;
Smith, Ulf (University of Gothenburg. Department of Molecular and Clinical Medicine)
Gremlin 1 (GREM1) is a secreted BMP2/4 inhibitor which regulates commitment and differentiation of human adipose precursor cells and prevents the browning effect of BMP4. GREM1 is an insulin antagonist and serum levels are high in type 2 diabetes (T2D). [...]
2021 - 10.1371/journal.pone.0247300
PloS one, Vol. 16 (february 2021)
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2.
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20 p, 5.1 MB |
Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal
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Marcó, Sara (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jaén, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ribera, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Molas, Maria (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Garcia, Miguel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
León, Xavier (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pérez, Jennifer (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Elias, Gemma (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Navarro Beltrán, Marc (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Carretero i Romay, Ana (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Patologia i de Producció Animals) ;
Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Espada, Yvonne (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Delivery of adeno-associated viral vectors (AAVs) to cerebrospinal fluid (CSF) has emerged as a promising approach to achieve widespread transduction of the central nervous system (CNS) and peripheral nervous system (PNS), with direct applicability to the treatment of a wide range of neurological diseases, particularly lysosomal storage diseases. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.09.017
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 23 (october 2021) , p. 370-389
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3.
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40 p, 913.3 KB |
BMP7 overexpression in adipose tissue induces white adipogenesis and improves insulin sensitivity in ob/ob mice
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Casaña Lorente, Estefania (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Jimenez, Veronica (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Sacristan, Victor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Muñoz, Sergio (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Jambrina, Claudia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Rodó Morera, Jordi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Garcia, Miquel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Mallol, Cristina (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
León, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Franckhauser, Sylvie (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Background/objectives: During obesity, hypertrophic enlargement of white adipose tissue (WAT) promotes ectopic lipid deposition and development of insulin resistance. In contrast, WAT hyperplasia is associated with preservation of insulin sensitivity. [...]
2021 - 10.1038/s41366-020-00700-6
International Journal of Obesity, Vol. 45, Issue 2 (February 2021) , p. 449-460
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25 p, 24.0 MB |
AAV9-mediated telomerase activation does not accelerate tumorigenesis in the context of oncogenic K-Ras-induced lung cancer
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Muñoz-Lorente, Miguel A. (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Martínez, Paula (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Tejera, Águeda (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Whittemore, Kurt (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Moisés-Silva, Ana Carolina (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Blasco, María A. (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas)
Short and dysfunctional telomeres are sufficient to induce a persistent DNA damage response at chromosome ends, which leads to the induction of senescence and/or apoptosis and to various age-related conditions, including a group of diseases known as "telomere syndromes", which are provoked by extremely short telomeres owing to germline mutations in telomere genes. [...]
2018 - 10.1371/journal.pgen.1007562
PLoS Genetics, Vol. 14 (august 2018)
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6.
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33 p, 9.6 MB |
Telomerase gene therapy ameliorates the effects of neurodegeneration associated to short telomeres in mice
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Whittemore, Kurt (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Derevyanko, Aksinya (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Martínez, Paula (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Serrano, Rosa (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Pumarola, Martí 1825-1896 (Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Blasco, María A. (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas)
Neurodegenerative diseases associated with old age such as Alzheimer's disease present major problems for society, and they currently have no cure. The telomere protective caps at the ends of chromosomes shorten with age, and when they become critically short, they can induce a persistent DNA damage response at chromosome ends, triggering secondary cellular responses such as cell death and cellular senescence. [...]
2019 - 10.18632/aging.101982
Aging (Albany NY), Vol. 11 (may 2019) , p. 2916-2948
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7.
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10 p, 3.3 MB |
Hypothalamic loss of Snord116 recapitulates the hyperphagia of Prader-Willi syndrome
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Polex-Wolf, Joseph (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit) ;
Lam, Brian Y.H. (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
Larder, Rachel (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
Tadross, John (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
Rimmington, Debra (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Cenzano, Verónica Jiménez (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Ayuso, Eduard (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Ma, Marcella K.L. (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
Rainbow, Kara (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
Coll, Anthony P. (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
O'Rahilly, Stephen (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories) ;
Yeo, Giles S.H. (Medical Research Council (MRC) Metabolic Diseases Unit, University of Cambridge Metabolic Research Laboratories)
Profound hyperphagia is a major disabling feature of Prader-Willi syndrome (PWS). Characterization of the mechanisms that underlie PWS-associated hyperphagia has been slowed by the paucity of animal models with increased food intake or obesity. [...]
2018 - 10.1172/JCI97007
The journal of clinical investigation, Vol. 128 (january 2018) , p. 960-969
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8.
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17 p, 5.4 MB |
AAV-mediated pancreatic overexpression of Igf1 counteracts progression to autoimmune diabetes in mice
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Mallol, Cristina (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casaña Lorente, Estefania (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jambrina, Claudia (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Sacristan, Victor (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Morró Larrubia, Meritxell (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Agudo, Judith (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Type 1 diabetes is characterized by autoimmune destruction of β-cells leading to severe insulin deficiency. Although many improvements have been made in recent years, exogenous insulin therapy is still imperfect; new therapeutic approaches, focusing on preserving/expanding β-cell mass and/or blocking the autoimmune process that destroys islets, should be developed. [...]
2017 - 10.1016/j.molmet.2017.05.007
Molecular metabolism, Vol. 6 (may 2017) , p. 664-680
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7 p, 1.3 MB |
Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes : 8-Year Follow-Up in Dogs
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Jaén, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Rodó, Jordi (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Maggioni, Luca (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ruiz de Gopegui i Fernández, Rafael (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Garcia, Miguel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Muñoz, Sergio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Callejas, David (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ayuso, Eduard (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Grifoll, Iris (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Ruberte, Jesus (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Diabetes is a complex metabolic disease that exposes patients to the deleterious effects of hyperglycemia on various organs. Achievement of normoglycemia with exogenous insulin treatment requires the use of high doses of hormone, which increases the risk of life-threatening hypoglycemic episodes. [...]
2017 - 10.1016/j.omtm.2017.03.008
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 6 (april 2017) , p. 1-7
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9 p, 2.2 MB |
AAV-mediated Sirt1 overexpression in skeletal muscle activates oxidative capacity but does not prevent insulin resistance
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Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Lage, Ricardo (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Franckhauser, Sylvie (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Type 2 diabetes is characterized by triglyceride accumulation and reduced lipid oxidation capacity in skeletal muscle. SIRT1 is a key protein in the regulation of lipid oxidation and its expression is reduced in the skeletal muscle of insulin resistant mice. [...]
2016 - 10.1038/mtm.2016.72
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 5 (november 2016) , p. 16072
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