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1.
7 p, 1.3 MB Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes : 8-Year Follow-Up in Dogs / Jaén, Maria Luisa (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Vilà, Laia (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Elias, Ivet (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Jimenez, Veronica (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Rodó, Jordi (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Maggioni, Luca (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ruiz de Gopegui i Fernández, Rafael (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Garcia, Miguel (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Muñoz, Sergio (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Callejas, David (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ayuso, Eduard (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ferré, Tura (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Grifoll, Iris (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Andaluz, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Ruberte, Jesus (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Haurigot, Virginia (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Bosch, Fatima (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Diabetes is a complex metabolic disease that exposes patients to the deleterious effects of hyperglycemia on various organs. Achievement of normoglycemia with exogenous insulin treatment requires the use of high doses of hormone, which increases the risk of life-threatening hypoglycemic episodes. [...]
2017 - 10.1016/j.omtm.2017.03.008
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 6 (april 2017) , p. 1-7  
2.
18 p, 12.2 MB Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy. / Haurigot Mendonça, Virginia (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ; Marcó, Sara ; Ribera, Albert ; Garcia, Miquel ; Ruzo, Albert ; Villacampa, Pilar ; Ayuso López, Eduard (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i Biologia Molecular) ; Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animal) ; Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Pineda, Mercedes ; García-Fructuoso, Gemma ; Molas, Maria ; Maggioni, Luca ; Muñoz, Sergio ; Motas, Sandra ; Ruberte París, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica (CBATEG)) ; Mingozzi, Federicco ; Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia) ; Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
For most lysosomal storage diseases (LSDs) affecting the CNS, there is currently no cure. The BBB, which limits the bioavailability of drugs administered systemically, and the short half-life of lysosomal enzymes, hamper the development of effective therapies. [...]
2013 - 10.1172/JCI66778
The Journal of Clinical Investigation, Vol. 123 Núm. 8 (August 2013) , p. 3254-3271  

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