1.
|
20 p, 5.1 MB |
Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal
/
Marcó, Sara (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jaén, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ribera, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Molas, Maria (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Garcia, Miguel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
León, Xavier (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pérez, Jennifer (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Elias, Gemma (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Navarro Beltrán, Marc (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Carretero i Romay, Ana (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Patologia i de Producció Animals) ;
Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Espada, Yvonne (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Delivery of adeno-associated viral vectors (AAVs) to cerebrospinal fluid (CSF) has emerged as a promising approach to achieve widespread transduction of the central nervous system (CNS) and peripheral nervous system (PNS), with direct applicability to the treatment of a wide range of neurological diseases, particularly lysosomal storage diseases. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.09.017
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 23 (october 2021) , p. 370-389
|
|
2.
|
15 p, 8.8 MB |
Progressive neurologic and somatic disease in a novel mouse model of human mucopolysaccharidosis type IIIC
/
Marcó, Sara (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pujol i Altarriba, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Roca, Carles (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Motas, Sandra (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ribera, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Garcia, Miguel (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Molas, Maria (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Villacampa Alcubierre, Pilar (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Melia, Cristian S. (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Ruberte París, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Sanitat i d'Anatomia Animals) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Mucopolysaccharidosis type IIIC (MPSIIIC) is a severe lysosomal storage disease caused by deficiency in activity of the transmembrane enzyme heparan-α-glucosaminide N-acetyltransferase (HGSNAT) that catalyses the N-acetylation of α-glucosamine residues of heparan sulfate. [...]
2016 - 10.1242/dmm.025171
Disease Models & Mechanisms, Vol. 9 (September 2016) , p. 999-1013
|
|
3.
|
10 p, 1.5 MB |
AAV8-mediated Sirt1 gene transfer to the liver prevents high carbohydrate diet-induced nonalcoholic fatty liver disease
/
Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ribera, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Lage, Ricardo (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Franckhauser, Sylvie (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD) is the most common hepatic disease worldwide, and evidence suggests that it promotes insulin resistance and type 2 diabetes. Caloric restriction (CR) is the only available strategy for NAFLD treatment. [...]
2014 - 10.1038/mtm.2014.39
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 1 (october 2014) , p. 14039
|
|
4.
|
11 p, 3.4 MB |
In Vivo Adeno-Associated Viral Vector-Mediated Genetic Engineering of White and Brown Adipose Tissue in Adult Mice
/
Jimenez, Veronica (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Muñoz, Sergio (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Casana, Estefania (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Mallol, Cristina (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Jambrina, Claudia (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Ribera, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Ferre, Tura (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Franckhauser, Sylvie (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Bosch, Fatima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Adipose tissue is pivotal in the regulation of energy homeostasis through the balance of energy storage and expenditure and as an endocrine organ. An inadequate mass and/or alterations in the metabolic and endocrine functions of adipose tissue underlie the development of obesity, insulin resistance, and type 2 diabetes. [...]
2013 - 10.2337/db13-0311
Diabetes, Vol. 62 (november 2013) , p. 4012-4022
|
|
5.
|
10 p, 1.6 MB |
Nonviral-Mediated Hepatic Expression of IGF-I Increases Treg Levels and Suppresses Autoimmune Diabetes in Mice
/
Anguela, Xavier M. (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Tafuro, Sabrina (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Roca, Carles (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Callejas, David (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Agudo, Judith (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Obach, Mercè (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ;
Ribera, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ruzo, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Mann, Christopher J. (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Casellas, Alba (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bosch, Fatima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
In type 1 diabetes, loss of tolerance to β-cell antigens results in T-cell-dependent autoimmune destruction of β cells. The abrogation of autoreactive T-cell responses is a prerequisite to achieve long-lasting correction of the disease. [...]
2013 - 10.2337/db11-1776
Diabetes, Vol. 62 (january 2013) , p. 551-560
|
|
6.
|
13 p, 2.9 MB |
Insulin-like growth factor I (IGF-I)-induced chronic gliosis and retinal stress lead to neurodegeneration in a mouse model of retinopathy
/
Villacampa Alcubierre, Pilar (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ribera Sánchez, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Motas, Sandra (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ramírez, Laura (Universitat d'Alcalá. Departament de Fisiologia) ;
Garcia, Miquel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pedro de la Villa (Universitat d'Alcalá. Departament de Fisiologia (escola de medicina)) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Insulin-like growth factor I (IGF-I) exerts multiple effects on different retinal cell types in both physiological and pathological conditions. Despite the growth factor's extensively described neuroprotective actions, transgenic mice with increased intraocular levels of IGF-I showed progressive impairment of electroretinographic amplitudes up to complete loss of response, with loss of photoreceptors and bipolar, ganglion, and amacrine neurons. [...]
2013 - 10.1074/jbc.M113.468819
Journal of biological chemistry, Vol. 288 Núm. 24 (Juny 2013) , p. 17631-17642
|
|
7.
|
18 p, 12.2 MB |
Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy
/
Haurigot Mendonça, Virginia (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ;
Marcó, Sara ;
Ribera, Albert ;
Garcia, Miquel ;
Ruzo, Albert ;
Villacampa, Pilar ;
Ayuso, Eduard (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Pineda, Mercedes ;
García-Fructuoso, Gemma ;
Molas, Maria ;
Maggioni, Luca ;
Muñoz, Sergio ;
Motas, Sandra ;
Ruberte París, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Mingozzi, Federicco ;
Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
For most lysosomal storage diseases (LSDs) affecting the CNS, there is currently no cure. The BBB, which limits the bioavailability of drugs administered systemically, and the short half-life of lysosomal enzymes, hamper the development of effective therapies. [...]
2013 - 10.1172/JCI66778
The journal of clinical investigation, Vol. 123 Núm. 8 (August 2013) , p. 3254-3271
|
|
8.
|
12 p, 4.1 MB |
Long-term retinal PEDF overexpression prevents neovascularization in a murine adult model of retinopathy
/
Haurigot Mendonça, Virginia (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ;
Villacampa Alcubierre, Pilar (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ;
Ribera Sánchez, Albert (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ;
Bosch i Merino, Assumpció (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ramos González, David (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ;
Ruberte París, Jesús (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Neovascularization associated with diabetic retinopathy (DR) and other ocular disorders is a leading cause of visual impairment and adult-onset blindness. Currently available treatments are merely palliative and offer temporary solutions. [...]
2012 - 10.1371/journal.pone.0041511
PloS one, Vol. 7, Issue 7 (July 2012) , p. e41511
|
|