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1.
7 p, 1.3 MB Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes : 8-Year Follow-Up in Dogs / Jaén, Maria Luisa (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Vilà, Laia (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Elias, Ivet (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Jimenez, Veronica (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Rodó, Jordi (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Maggioni, Luca (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ruiz de Gopegui i Fernández, Rafael (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Garcia, Miguel (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Muñoz, Sergio (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Callejas, David (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ayuso, Eduard (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ferré, Tura (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Grifoll, Iris (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Ruberte, Jesus (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Haurigot, Virginia (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Bosch i Tubert, Fàtima (CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Diabetes is a complex metabolic disease that exposes patients to the deleterious effects of hyperglycemia on various organs. Achievement of normoglycemia with exogenous insulin treatment requires the use of high doses of hormone, which increases the risk of life-threatening hypoglycemic episodes. [...]
2017 - 10.1016/j.omtm.2017.03.008
Molecular therapy. Methods & clinical development, Vol. 6 (april 2017) , p. 1-7  

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1.
76 p, 2.8 MB Intrathecal administration of AAVrh10 coding for β‐glucuronidase corrects biochemical and histological hallmarks of mucopolysaccharidosis type VII mice and improves behavior and survival / Pagès i Pi, Gemma ; Bosch i Merino, Assumpció, dir. (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i Biologia Molecular
La mucopolisacaridosi tipus VII (MPS VII) és una malaltia monogènica molt rara inclosa en el grup de malalties lisosòmiques. Està causada per la manca d'activitat β-­‐ glucuronidasa, un enzim lisosòmic involucrat en la via de degradació de glicosaminoglicans. [...]
Mucopolysaccharidosis type VII (MPS VII) is an ultrarare monogenic lysosomal storage disease. It is caused by the lack of β-­‐glucuronidase activity, a lysosomal enzyme involved in the degradation pathway of glycosaminoglycans. [...]

[Barcelona] : Universitat Autònoma de Barcelona, 2015
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