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1.
20 p, 5.1 MB Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal / Marcó, Sara (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Haurigot, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Jaén, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ribera, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Molas, Maria (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Garcia, Miguel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; León, Xavier (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Pérez, Jennifer (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Elias, Gemma (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Navarro Beltrán, Marc (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Carretero i Romay, Ana (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Patologia i de Producció Animals) ; Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Espada, Yvonne (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ; Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ; Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Delivery of adeno-associated viral vectors (AAVs) to cerebrospinal fluid (CSF) has emerged as a promising approach to achieve widespread transduction of the central nervous system (CNS) and peripheral nervous system (PNS), with direct applicability to the treatment of a wide range of neurological diseases, particularly lysosomal storage diseases. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.09.017
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 23 (october 2021) , p. 370-389  
2.
15 p, 5.7 MB Cell therapy with hiPSC-derived RPE cells and RPCs prevents visual function loss in a rat model of retinal degeneration / Salas Torras, Anna (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Duarri, Anna (National Stem Cell Bank-Barcelona Node, Biomolecular and Bioinformatics Resources Platform PRB2, ISCIII, 08908 Hospitalet de Llobregat, Spain) ; Fontrodona Montals, Laura (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Ramírez, Diana Mora (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Badia Pérez, Anna (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Isla-Magrané, Helena (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Ferreira-de-Souza, Barbara (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Zapata, Miguel Angel (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Raya, Ángel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina) ; García Arumí, José (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Universitat Autònoma de Barcelona
Photoreceptor loss is the principal cause of blindness in retinal degenerative diseases (RDDs). Whereas some therapies exist for early stages of RDDs, no effective treatment is currently available for later stages, and once photoreceptors are lost, the only option to rescue vision is cell transplantation. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.02.006
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 20 (february 2021) , p. 688-702  
3.
14 p, 2.3 MB Preclinical Efficacy and Safety Evaluation of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in a Mouse Model of MNGIE / Yadak, Rana (Department of Hematology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Cabrera-Pérez, Raquel (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Torres-Torronteras, Javier (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Bugiani, Marianna (Department of Pathology, VU University Medical Center, Amsterdam, the Netherlands) ; Haeck, Joost C. (Department of Radiology & Nuclear Medicine, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Huston, Marshall W. (Department of Neurology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Bogaerts, Elly (Department of Clinical Genetics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Goffart, Steffi (Department of Biology, University of Eastern Finland, Joensuu, Finland) ; Jacobs, Edwin H. (Department of Clinical Genetics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Stok, Merel (Department of Pediatrics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Leonardelli, Lorena (San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (Milà, Itàlia)) ; Biasco, Luca (University College of London (UCL), Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH), London, UK) ; Verdijk, Robert M. (Department of Pathology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Bernsen, Monique R. (Department of Radiology & Nuclear Medicine, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Ruijter, George (Department of Clinical Genetics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Martí, Ramon A. (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Wagemaker, Gerard (Raisa Gorbacheva Memorial Research Institute for Pediatric Oncology and Hematology, Saint Petersburg, Russia) ; van Til, Niek P. (Laboratory of Translational Immunology, University Medical Center Utrecht, Utrecht, the Netherlands) ; de Coo, Irenaeus F.M. (Department of Neurology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ; Universitat Autònoma de Barcelona
Mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy (MNGIE) is an autosomal recessive disorder caused by thymidine phosphorylase (TP) deficiency resulting in systemic accumulation of thymidine (d-Thd) and deoxyuridine (d-Urd) and characterized by early-onset neurological and gastrointestinal symptoms. [...]
2018 - 10.1016/j.omtm.2018.01.001
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 8 (january 2018) , p. 152-165  
4.
7 p, 1.3 MB Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes : 8-Year Follow-Up in Dogs / Jaén, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Rodó, Jordi (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Maggioni, Luca (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ruiz de Gopegui i Fernández, Rafael (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Garcia, Miguel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Muñoz, Sergio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Callejas, David (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ayuso, Eduard (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Grifoll, Iris (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ; Ruberte, Jesus (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Diabetes is a complex metabolic disease that exposes patients to the deleterious effects of hyperglycemia on various organs. Achievement of normoglycemia with exogenous insulin treatment requires the use of high doses of hormone, which increases the risk of life-threatening hypoglycemic episodes. [...]
2017 - 10.1016/j.omtm.2017.03.008
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 6 (april 2017) , p. 1-7  
5.
9 p, 2.2 MB AAV-mediated Sirt1 overexpression in skeletal muscle activates oxidative capacity but does not prevent insulin resistance / Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Lage, Ricardo (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Franckhauser, Sylvie (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Type 2 diabetes is characterized by triglyceride accumulation and reduced lipid oxidation capacity in skeletal muscle. SIRT1 is a key protein in the regulation of lipid oxidation and its expression is reduced in the skeletal muscle of insulin resistant mice. [...]
2016 - 10.1038/mtm.2016.72
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 5 (november 2016) , p. 16072  
6.
12 p, 3.7 MB Comparative study of human embryonic stem cells (hESC) and human induced pluripotent stem cells (hiPSC) as a treatment for retinal dystrophies / Riera, Marina (Institut de Microcirurgia Ocular (IMO)) ; Fontrodona Montals, Laura (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Albert, Silvia (Radboud University Medical Center. Department of Human Genetics) ; Ramirez, Diana Mora (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Cirurgia) ; Seriola, Anna (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona) ; Salas, Anna (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Muñoz, Yolanda (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona) ; Ramos, David (Universidade de Lisboa. CIISA, Faculdade de Medicina Veterinaria) ; Villegas-Perez, Maria Paz (Universidad de Murcia. Departament d'Oftalmologia) ; Zapata, Miguel Angel (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Raya, Angel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina) ; Ruberte, Jesus (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Sanitat i d'Anatomia Animals) ; Veiga, Anna (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona) ; García Arumí, José (Institut de Microcirurgia Ocular (IMO))
Retinal dystrophies (RD) are major causes of familial blindness and are characterized by progressive dysfunction of photoreceptor and/or retinal pigment epithelium (RPE) cells. In this study, we aimed to evaluate and compare the therapeutic effects of two pluripotent stem cell (PSC)-based therapies. [...]
2016 - 10.1038/mtm.2016.10
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 3 (03 2016) , p. 16010  
7.
10 p, 1.5 MB AAV8-mediated Sirt1 gene transfer to the liver prevents high carbohydrate diet-induced nonalcoholic fatty liver disease / Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ribera, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Lage, Ricardo (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Franckhauser, Sylvie (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ; Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD) is the most common hepatic disease worldwide, and evidence suggests that it promotes insulin resistance and type 2 diabetes. Caloric restriction (CR) is the only available strategy for NAFLD treatment. [...]
2014 - 10.1038/mtm.2014.39
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 1 (october 2014) , p. 14039  
8.
10 p, 763.1 KB Engineering new mycobacterial vaccine design for HIV-TB pediatric vaccine vectored by lysine auxotroph of BCG / Saubi, Narcis (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ; Gea-Mallorquí, Ester (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ; Ferrer, Pau (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament d'Enginyeria Química, Biològica i Ambiental) ; Hurtado, Carmen (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ; Sánchez-Úbeda, Sara (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ; Eto, Yoshiki (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ; Gatell, Josep M (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ; Hanke, Tomáš (University of Oxford. Weatherall Institute of Molecular Medicine) ; Joseph, Joan (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer)
In this study, we have engineered a new mycobacterial vaccine design by using an antibiotic-free plasmid selection system. We assembled a novel Escherichia coli (E. coli)-mycobacterial shuttle plasmid p2auxo. [...]
2014 - 10.1038/mtm.2014.17
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 1 (May 2014) , art. 14017  
9.
11 p, 1019.7 KB Comparative analysis of lentiviral vectors and modular protein nanovectors for traumatic brain injury gene therapy / Negro-Demontel, María Luciana (Universidad de la República (Uruguay). Departamento de Histología y Embriología) ; Saccardo, Paolo (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Biotecnologia i de Biomedicina "Vicent Villar Palasí") ; Giacomini, Cecilia (Universidad de la República (Uruguay). Departamento de Biociencias) ; Yáñez-Muñoz, Rafael (University of London. Royal Holloway) ; Ferrer-Miralles, Neus (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ; Vázquez Gómez, Esther (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ; Villaverde Corrales, Antonio (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia)
Traumatic brain injury (TBI) remains as one of the leading causes of mortality and morbidity worldwide and there are no effective treatments currently available. Gene therapy applications have emerged as important alternatives for the treatment of diverse nervous system injuries. [...]
2014 - 10.1038/mtm.2014.47
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, 2014, article 14047  
10.
9 p, 1.2 MB Intrathecal Administration of IGF-I by AAVrh10 Improves Sensory and Motor Deficits in a Mouse Model of Diabetic Neuropathy / Homs i Avila, Judit (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Pagès, Gemma (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Ariza, Lorena (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Casas Louzao, Caty (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ; Chillón Rodríguez, Miguel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ; Navarro, Xavier (Xavier) (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Biologia Cel·lular, de Fisiologia i d'Immunologia) ; Bosch i Merino, Assumpció (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Different adeno-associated virus (AAV) serotypes efficiently transduce neurons from central and peripheral nervous systems through various administration routes. Direct administration of the vectors to the cerebrospinal fluid (CSF) could be an efficient and safe strategy. [...]
2014 - 10.1038/mtm.2013.7
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 1, Article 7 (2014) , p. 1-9  

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