1.
|
18 p, 2.2 MB |
Biochemical, histological and functional correction of mucopolysaccharidosis Type IIIB by intra-cerebrospinal fluid gene therapy
/
Ribera Sánchez, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Garcia, Miquel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Marcó, Sara (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Motas, Sandra (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Villacampa Alcubierre, Pilar (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Maggioni, Luca (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
León, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Molas, María (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Muñoz, Sergio (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Leborgne, Christian (Généthon) ;
Moll Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Mingozzi, Federico (University Pierre and Marie Curie) ;
Ruberte, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Sanitat i d'Anatomia Animals) ;
Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Gene therapy is an attractive tool for the treatment of monogenic disorders, in particular for lysosomal storage diseases (LSD) caused by deficiencies in secretable lysosomal enzymes in which neither full restoration of normal enzymatic activity nor transduction of all affected cells are necessary. [...]
2015 - 10.1093/hmg/ddu727
Human Molecular Genetics, Vol. 24 Núm. 7 (28 2015) , p. 2078-2095
|
|
2.
|
22 p, 1.6 MB |
Liver CPT1A gene therapy reduces diet-induced hepatic steatosis in mice and highlights potential lipid biomarkers for human NAFLD
/
Weber, Minéia (Universitat de Barcelona) ;
Mera, Paula (Instituto de Salud Carlos III) ;
Casas, Josefina (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Hepáticas y Digestivas) ;
Salvador, Javier (Clínica Universidad de Navarra) ;
Rodríguez, Amaia (Clínica Universidad de Navarra) ;
Alonso, Sergio (Institut Germans Trias i Pujol. Hospital Universitari Germans Trias i Pujol) ;
Sebastián, David (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Soler-Vázquez, MCarmen (Universitat de Barcelona) ;
Montironi, Carla (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Recalde, Sandra (Universitat de Barcelona) ;
Fucho, Raquel (Universitat de Barcelona) ;
Calderon-Dominguez, María (Universitat de Barcelona) ;
Mir, Joan Francesc (Universitat de Barcelona) ;
Bartrons, Ramon (Universitat de Barcelona) ;
Escolà-Gil, Joan Carles (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau) ;
Sánchez-Infantes, David (Institut Germans Trias i Pujol. Hospital Universitari Germans Trias i Pujol) ;
Zorzano Olarte, Antonio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Llorente-Cortes, Vicenta (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau) ;
Casals, Nuria (Universitat Internacional de Catalunya) ;
Valentí, Victor (Clínica Universidad de Navarra) ;
Frühbeck, Gema (Clínica Universidad de Navarra) ;
Herrero, Laura (Instituto de Salud Carlos III) ;
Serra, Dolors (Instituto de Salud Carlos III) ;
Universitat Autònoma de Barcelona
The prevalence of nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD) has increased drastically due to the global obesity pandemic but at present there are no approved therapies. Here, we aimed to revert high-fat diet (HFD)-induced obesity and NAFLD in mice by enhancing liver fatty acid oxidation (FAO). [...]
2020 - 10.1096/fj.202000678R
FASEB Journal, Vol. 34 Núm. 9 (january 2020) , p. 11816-11837
|
|
3.
|
|
4.
|
31 p, 920.4 KB |
Chiral pH-sensitive cyclobutane beta-amino acid-based cationic amphiphiles : Possible candidates for use in gene therapy
/
Pi i Boleda, Bernat (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Química) ;
Bouzas, Mireia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Química) ;
Gaztelumendi, Nerea (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Biologia Cel·lular, de Fisiologia i d'Immunologia) ;
Illa, Ona (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Química) ;
Nogués, C. (Carme) (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Biologia Cel·lular, de Fisiologia i d'Immunologia) ;
Branchadell Gallo, Vicenç (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Química) ;
Pons, Ramon (Institut de Química Avançada de Catalunya. Departament de Tensioactius i Nanobiotecnologia) ;
Ortuño Mingarro, Rosa María (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Química)
Chiral cis/trans diastereomeric cationic amphiphiles have been synthesized and studied. They are based on beta-amino acids and contain C-12- and C-16-alkyl chains, respectively, as hydrophobic tails while the polar head consists of an ammonium cation linked to a cyclobutane ring. [...]
2020 - 10.1016/j.molliq.2019.111856
Journal of Molecular Liquids, Vol. 297 (January 2020) , art. 111856
|
|
5.
|
3 p, 455.4 KB |
Estratègies de teràpia gènica per l'esclerosi múltiple
/
Chillón Rodríguez, Miguel (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències)
El grup de recerca de Teràpia Gènica per Sistema Nerviós (UAB) i el Centre d'Esclerosi Múltiple de Catalunya del VHIR estan desenvolupant una teràpia gènica capaç de reduir la resposta inflamatòria en etapes inicials i avançades de la malaltia. [...] El grupo de investigación de Terapia Génica por Sistema Nervioso (UAB) y el Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña del VHIR están desarrollando una terapia génica capaz de reducir la respuesta inflamatoria en etapas iniciales y avanzadas de la enfermedad. [...] The Nervous System Gene Therapy (UAB) research group and the VHIR Multiple Sclerosis Center of Catalonia are developing a gene therapy capable of reducing the inflammatory response in early and advanced stages of the disease. [...]
2023
UAB divulga, Març 2023
3 documentos
|
|
6.
|
14 p, 2.9 MB |
HCV eradication with IFN-based therapy does not completely restore gene expression in PBMCs from HIV/HCV-coinfected patients
/
Brochado Kith, Óscar (Instituto de Salud Carlos III) ;
Martínez, Isidoro (Instituto de Salud Carlos III) ;
Berenguer, Juan (Hospital General Universitario Gregorio Marañón) ;
Medrano, Luz María (Instituto de Salud Carlos III) ;
González-García, Juan (Hospital Universitario La Paz (Madrid)) ;
Jiménez-Sousa, María Ángeles (Instituto de Salud Carlos III) ;
Carrero, Ana (Hospital General Universitario Gregorio Marañón) ;
Hontañón Antoñana, Víctor (Hospital Universitario La Paz (Madrid)) ;
Navarro, Jordi (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Guardiola Tey, Jose Maria (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau) ;
Fernández-Rodríguez, Amanda (Instituto de Salud Carlos III) ;
Resino, Salvador (Instituto de Salud Carlos III) ;
Miralles, P. (GESIDA Study Group) ;
López, J.C. (GESIDA Study Group) ;
Parras, F. (GESIDA Study Group) ;
Padilla, B. (GESIDA Study Group) ;
Aldámiz-Echevarría, T (GESIDA Study Group) ;
Tejerina, F. (GESIDA Study Group) ;
Díez, C. (GESIDA Study Group) ;
Pérez-Latorre, L. (GESIDA Study Group) ;
Fanciulli, C. (GESIDA Study Group) ;
Gutiérrez, I. (GESIDA Study Group) ;
Ramírez, M. (GESIDA Study Group) ;
Carretero, S. (GESIDA Study Group) ;
Bellón, José-María (GESIDA Study Group) ;
Bermejo, Javier (GESIDA Study Group) ;
Arribas, Jose (GESIDA Study Group) ;
Montes, M.L. (GESIDA Study Group) ;
Bernardino, I. (GESIDA Study Group) ;
Pascual, J.F. (GESIDA Study Group) ;
Zamora, Francisco (GESIDA Study Group) ;
Peña, J.M. (GESIDA Study Group) ;
Arnalich, F. (GESIDA Study Group) ;
Díaz, M. (GESIDA Study Group) ;
Domingo, Pere (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau) ;
Van den Eynde, E. (Hospital Universitari Vall d'Hebron) ;
Pérez, M. (GESIDA Study Group) ;
Ribera, E. (Hospital Universitari Vall d'Hebron) ;
Crespo Casal, Manuel (Hospital Universitari Vall d'Hebron) ;
Casado, José Luis (GESIDA Study Group) ;
Dronda, F. (GESIDA Study Group) ;
Moreno, A. (GESIDA Study Group) ;
Pérez-Elías, M.J. (GESIDA Study Group) ;
Sanfrutos, M.A. (GESIDA Study Group) ;
Moreno, S. (GESIDA Study Group) ;
Quereda, C. (GESIDA Study Group) ;
Arranz, A. (GESIDA Study Group) ;
Casas, E. (GESIDA Study Group) ;
de Miguel, J. (GESIDA Study Group) ;
Schroeder, S. (GESIDA Study Group) ;
Sanz, J. (GESIDA Study Group) ;
Santos, I. (GESIDA Study Group) ;
Bustinduy, M.J. (GESIDA Study Group) ;
Iribarren, J.A. (GESIDA Study Group) ;
Rodríguez-Arrondo, F. (GESIDA Study Group) ;
Von-Wichmann, M.A. (GESIDA Study Group) ;
Vergas, J. (GESIDA Study Group) ;
Téllez, M.J. (GESIDA Study Group) ;
Vinuesa, D. (GESIDA Study Group) ;
Muñoz, L. (GESIDA Study Group) ;
Hernández-Quero, J. (GESIDA Study Group) ;
Ferrer, A. (GESIDA Study Group) ;
Galindo, María José (GESIDA Study Group) ;
Ortiz, L. (GESIDA Study Group) ;
Ortega, E. (GESIDA Study Group) ;
Montero, M. (GESIDA Study Group) ;
Blanes, M. (GESIDA Study Group) ;
Cuellar, S. (GESIDA Study Group) ;
Lacruz, J. (GESIDA Study Group) ;
Salavert, M. (GESIDA Study Group) ;
López-Aldeguer, J. (GESIDA Study Group) ;
Pérez, G. (GESIDA Study Group) ;
Gaspar, G. (GESIDA Study Group) ;
Yllescas, M. (GESIDA Study Group) ;
Crespo, P. (GESIDA Study Group) ;
Aznar, E. (GESIDA Study Group) ;
Esteban, H. (GESIDA Study Group)
Objective: To evaluate the impact of hepatitis C virus (HCV) elimination via interferon (IFN)-based therapy on gene expression profiles related to the immune system in HIV/HCV-coinfected patients. Methods: We conducted a prospective study in 28 HIV/HCV-coinfected patients receiving IFN-based therapy at baseline (HIV/HCV-b) and week 24 after sustained virological response (HIV/HCV-f). [...]
2021 - 10.1186/s12929-021-00718-6
Journal of Biomedical Science, Vol. 28 Núm. 1 (december 2021) , p. 23
|
|
7.
|
17 p, 1.8 MB |
Therapeutic Effect of IL-21 Blockage by Gene Therapy in Experimental Autoimmune Encephalomyelitis
/
Edo Salvador, Ángel (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Calvo-Barreiro, Laura (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Eixarch, Herena (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Bosch i Merino, Assumpció (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Chillón Rodríguez, Miguel (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Espejo, Carmen (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca)
The pathogenic role of the interleukin 21 (IL-21) in diferent autoimmune diseases, such as multiple sclerosis (MS), has been extensively studied. However, its pleiotropic nature makes it a cytokine that may exhibit diferent activity depending on the immunological stage of the disease. [...]
2022 - 10.1007/s13311-022-01279-8
Neurotherapeutics, Vol. 19 (july 2022) , p. 1617-1633
|
|
8.
|
14 p, 15.4 MB |
Treatment of skeletal and non-skeletal alterations of Mucopolysaccharidosis type IVA by AAV-mediated gene therapy
/
Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ribera Sánchez, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jaén Sitges, Maria Luisa (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Garcia, Miquel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Pujol, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Muñoz, Sergio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Marcó, Sara (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pérez, Jennifer (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Elias, Gemma (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
León, Xavier (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Otaegui Goya, Pedro José (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Mulero, Francisca (Molecular Imaging Unit, Spanish National Cancer Research Center (CNIO)) ;
Navarro Beltrán, Marc (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Ruberte, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Sanitat i d'Anatomia Animals) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Mucopolysaccharidosis type IVA (MPSIVA) or Morquio A disease, a lysosomal storage disorder, is caused by N -acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (GALNS) deficiency, resulting in keratan sulfate (KS) and chondroitin-6-sulfate accumulation. [...]
2021 - 10.1038/s41467-021-25697-y
Nature communications, Vol. 12 (september 2021)
|
|
9.
|
12 p, 4.5 MB |
Gene Therapy Overexpressing Neuregulin 1 Type I in Combination With Neuregulin 1 Type III Promotes Functional Improvement in the SOD1 G93AALS Mice
/
Mòdol Caballero, Guillem (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Herrando-Grabulosa, Mireia (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Verdés, Sergi (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
García-Lareu, Belén (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Hernández, Neus (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Francos Quijorna, Isaac (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
López Vales, Rubén (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Bosch i Merino, Assumpció (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Navarro, X. (Xavier) (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències)
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disease affecting the neuromuscular system for which currently there is no effective therapy. Motoneuron (MN) degeneration involves several complex mechanisms, including surrounding glial cells and skeletal muscle contributions. [...]
2021 - 10.3389/fneur.2021.693309
Frontiers in neurology, Vol. 12 (Setembre 2021)
|
|
10.
|
10 p, 2.5 MB |
Gene therapy for overexpressing Neuregulin 1 type I in skeletal muscles promotes functional improvement in the SOD1G93A ALS mice
/
Mòdol-Caballero, Guillem (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Herrando-Grabulosa, Mireia (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
García-Lareu, Belén (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Solanes, Neus (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Verdés, Sergi (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Osta, Rosario (Universidad de Zaragoza. Laboratorio de Genética Bioquímica) ;
Francos Quijorna, Isaac (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
López Vales, Rubén (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Calvo, Ana Cristina (Universidad de Zaragoza. Laboratorio de Genética Bioquímica) ;
Bosch i Merino, Assumpció (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències) ;
Navarro, X. (Xavier) (Universitat Autònoma de Barcelona. Institut de Neurociències)
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disorder affecting motoneurons (MNs), with no effective treatment currently available. The molecular mechanisms that are involved in MN death are complex and not fully understood, with partial contributions of surrounding glial cells and skeletal muscle to the disease. [...]
2020 - 10.1016/j.nbd.2020.104793
Neurobiology of Disease, Vol. 137 (2020)
|
|