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15 p, 1.3 MB Targeted gene therapy and cell reprogramming in Fanconi anemia / Río, Paula (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Baños, Rocío (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Lombardo, Angelo (Ospedale San Raffaele (Segrate, Italy). Istituto scientifico) ; Quintana-Bustamante, Óscar (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Alvarez, Lara (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Garate, Zita (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Genovese, Pietro (Ospedale San Raffaele (Segrate, Italy). Istituto scientifico) ; Almarza, Elena (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Valeri, Antonio (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Díez, Begoña (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Navarro Ordóñez, Susana (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Torres, Yaima (NIM Genetics) ; Trujillo, Juan P. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Murillas, Rodolfo (Division of Epithelial Biomedicine, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)) ; Segovia, José C. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Samper, Enrique (NIM Genetics) ; Surrallés i Calonge, Jordi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ; Gregory, Philip D. (Sangamo BioSciences) ; Holmes, Michael C. (Sangamo BioSciences) ; Naldini, Luigi (Ospedale San Raffaele (Segrate, Italy). Istituto scientifico) ; Bueren, Juan (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz)
Gene targeting is progressively becoming a realistic therapeutic alternative in clinics. It is unknown, however, whether this technology will be suitable for the treatment of DNA repair deficiency syndromes such as Fanconi anemia (FA), with defects in homology-directed DNA repair. [...]
2014 - 10.15252/emmm.201303374
EMBO molecular medicine, Vol. 6, Issue 6 (June 2014) , p. 835-848  

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