|
1.
|
|
18 p, 2.2 MB |
Biochemical, histological and functional correction of mucopolysaccharidosis Type IIIB by intra-cerebrospinal fluid gene therapy
/
Ribera Sánchez, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Garcia, Miquel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Marcó, Sara (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Motas, Sandra (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Villacampa Alcubierre, Pilar (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Maggioni, Luca (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
León, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Molas, María (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Muñoz, Sergio (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Leborgne, Christian (Généthon) ;
Moll Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Mingozzi, Federico (University Pierre and Marie Curie) ;
Ruberte, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Sanitat i d'Anatomia Animals) ;
Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Gene therapy is an attractive tool for the treatment of monogenic disorders, in particular for lysosomal storage diseases (LSD) caused by deficiencies in secretable lysosomal enzymes in which neither full restoration of normal enzymatic activity nor transduction of all affected cells are necessary. [...]
2015 -  10.1093/hmg/ddu727
Human Molecular Genetics, Vol. 24 Núm. 7 (28 2015) , p. 2078-2095
|
|
|
2.
|
|
24 p, 2.7 MB |
FGF21 gene therapy as treatment for obesity and insulin resistance
/
Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jambrina Pallarés, Claudia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casaña Lorente, Estefania (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sacristan, Victor (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Muñoz, Sergio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Darriba, Sara (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Rodó, Jordi (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Mallol, Cristina (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Garcia, Miquel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
León, Xavier (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Marcó, Sara (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ribera Sánchez, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Grass Costa, Ignasi (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias, Gemma (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Motas, Sandra (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Franckhauser, Sylvie (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Mulero, Francisca (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ;
Navarro Beltrán, Marc (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ruberte, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Sanitat i d'Anatomia Animals) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Prevalence of type 2 diabetes (T2D) and obesity is increasing worldwide. Currently available therapies are not suited for all patients in the heterogeneous obese/T2D population, hence the need for novel treatments. [...]
2018 - 10.15252/emmm.201708791
EMBO Molecular Medicine, Vol. 10 (july 2018)
|
|
|
3.
|
|
20 p, 5.1 MB |
Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal
/
Marcó, Sara (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jaén Sitges, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ribera Sánchez, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Molas, Maria (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Garcia, Miquel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
León, Xavier (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pérez, Jennifer (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Elias, Gemma (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Navarro Beltrán, Marc (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Carretero i Romay, Ana (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Patologia i de Producció Animals) ;
Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Espada, Yvonne (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Delivery of adeno-associated viral vectors (AAVs) to cerebrospinal fluid (CSF) has emerged as a promising approach to achieve widespread transduction of the central nervous system (CNS) and peripheral nervous system (PNS), with direct applicability to the treatment of a wide range of neurological diseases, particularly lysosomal storage diseases. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.09.017
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 23 (october 2021) , p. 370-389
|
|
|
4.
|
|
17 p, 5.4 MB |
AAV-mediated pancreatic overexpression of Igf1 counteracts progression to autoimmune diabetes in mice
/
Mallol, Cristina (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casaña Lorente, Estefania (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jambrina Pallarés, Claudia (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Sacristan, Victor (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Morró Larrubia, Meritxell (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Agudo, Judith (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Type 1 diabetes is characterized by autoimmune destruction of β-cells leading to severe insulin deficiency. Although many improvements have been made in recent years, exogenous insulin therapy is still imperfect; new therapeutic approaches, focusing on preserving/expanding β-cell mass and/or blocking the autoimmune process that destroys islets, should be developed. [...]
2017 - 10.1016/j.molmet.2017.05.007
Molecular metabolism, Vol. 6 (may 2017) , p. 664-680
|
|
|
5.
|
|
7 p, 1.3 MB |
Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes : 8-Year Follow-Up in Dogs
/
Jaén Sitges, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Rodó, Jordi (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Maggioni, Luca (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ruiz de Gopegui i Fernández, Rafael (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Garcia, Miquel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Muñoz, Sergio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Callejas, David (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ayuso, Eduard (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Grifoll, Iris (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Ruberte, Jesus (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Diabetes is a complex metabolic disease that exposes patients to the deleterious effects of hyperglycemia on various organs. Achievement of normoglycemia with exogenous insulin treatment requires the use of high doses of hormone, which increases the risk of life-threatening hypoglycemic episodes. [...]
2017 - 10.1016/j.omtm.2017.03.008
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 6 (april 2017) , p. 1-7
|
|
|
6.
|
|
15 p, 8.8 MB |
Progressive neurologic and somatic disease in a novel mouse model of human mucopolysaccharidosis type IIIC
/
Marcó, Sara (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pujol i Altarriba, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Roca, Carles (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Motas, Sandra (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ribera Sánchez, Albert (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Garcia, Miquel (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Molas, Maria (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Villacampa Alcubierre, Pilar (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Melia, Cristian S. (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Ruberte, Jesús (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Sanitat i d'Anatomia Animals) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Mucopolysaccharidosis type IIIC (MPSIIIC) is a severe lysosomal storage disease caused by deficiency in activity of the transmembrane enzyme heparan-α-glucosaminide N-acetyltransferase (HGSNAT) that catalyses the N-acetylation of α-glucosamine residues of heparan sulfate. [...]
2016 - 10.1242/dmm.025171
Disease Models & Mechanisms, Vol. 9 (September 2016) , p. 999-1013
|
|
|
7.
|
|
12 p, 2.5 MB |
Treatment of Diabetes and Long-Term Survival After Insulin and Glucokinase Gene Therapy
/
Callejas, David (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Mann, Christopher J. (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ayuso, Eduard (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Lage, Ricardo (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Grifoll, Iris (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Ruiz de Gopegui i Fernández, Rafael (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Montané, Joel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Muñoz, Sergio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Zhou, Shangzhen (Children's Hospital of Philadelphia (Pennsilvània)) ;
Ruberte, Jesús (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Mingozzi, Federico (Children's Hospital of Philadelphia (Pennsilvània)) ;
High, Katherine A. (Howard Hughes Medical Institute) ;
García, Félix (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Diabetes is associated with severe secondary complications, largely caused by poor glycemic control. Treatment with exogenous insulin fails to prevent these complications completely, leading to significant morbidity and mortality. [...]
2013 - 10.2337/db12-1113
Diabetes, Vol. 62 (april 2013) , p. 1718-1729
|
|
|
8.
|
|
7 p, 88.5 KB |
Transgènesi i Teràpia Gènica: de l'Animal a la Clínica [42891]
/
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Carretero i Romay, Ana ;
Navarro Beltrán, Marc ;
Ruberte París, Jesús ;
Chillón Rodríguez, Miguel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Otaegui Goya, Pedro José ;
Nacher García, Víctor ;
Bosch i Merino, Assumpció (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pujol Altarriba, Anna Maria ;
Haurigot Mendonça, Virginia ;
Universitat Autònoma de Barcelona.
Facultat de Biociències
Els estudiants ampliaran els seus coneixements en els següents temes: - Tecnologies utilitzades per la generació d'animals transgèncis que sobreexpressin transgens o que presentin mutacions a gens concrets del genoma (animals knockout i knockin). [...]
The student will gain insight into: - Technologies used to generate transgenic animals overexpressing specific transgenes or mutant models with specific endogenous genes modified (knockout and knockin animal models). [...]
Los estudiantes ampliarán sus conocimientos en los siguientes temas: - Tecnologías utilizadas para la generación de animales transgénicos que sobre-expresan transgenes o que presenten mutaciones en genes concretos del genoma (animales knockout y Knockin). [...]
2017-18
Màster Universitari en Bioquímica, Biologia Molecular i Biomedicina [1153]
Màster Universitari en Biotecnologia Avançada [1154]
3 documents
|
|
|
9.
|
|
8 p, 92.6 KB |
Animals transgènics [100937]
/
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Otaegui Goya, Pedro José ;
Pujol Altarriba, Anna Maria ;
Haurigot Mendonça, Virginia ;
Universitat Autònoma de Barcelona.
Facultat de Biociències
Els objectius de l'assignatura d'Animals Transgènics es centraran en proporcionar a l'alumne coneixements en transgènesi animal i tecnologies associades. Així, els continguts de la matèria seran: Descripció i tipus d'animals transgènics; Estudi de les diferents metodologies utilitzades per a obtenir animals transgènics, de diferents espècies, que permetin la sobre-expressió de gens o bé el bloqueig o modificació de gens endògens de forma ubiqua o específica de teixit i/o induïble; Establiment i gestió de colònies d'animals transgènics, criopreservació d'embrions i esperma, IVF, rederiva sanitària; Aspectes i implicacions ètiques de la generació i utilització d'animals transgènics; Legislació vigent relacionada amb la experimentacío animal; Aplicacions de la transgènesi en animal en el camp de la biomedicina, la biotecnologia i la ramaderia.
The objective of the subject "Transgenic animals" is to provide the students with up-to-date knowledge in transgenesis and related technologies. Thus, the content of the subject will cover the following topics: Description and classification of transgenic animal models; Study of the different methodologies employed to obtain transgenic animal models of different species, and technologies that allow the overexpression of genes or the blockage or modification of endogenous genes, either ubiquitously or in a tissue-specific and/or inducible manner; Establishment and management of transgenic animal colonies; Cryopreservation of embryos and sperm, IVF, Health rederivation, Ethical aspects related to the generation and utilization of transgenic animals; Legislation on the use of laboratory animals; Application of animal transgenesis to the fields of biomedicine, biotechnology and livestock breeding.
Los objetivos de la asignatura de Animales Transgénicos se centrarán en proporcionar al alumno conocimientos en transgénesis animal y tecnologías asociadas. Así, los contenidos de la materia serán: Descripción y tipos de animales transgénicos; Estudio de las diferentes metodologías utilizadas para obtener animales transgénicos, de diferentes especies, que permitan la sobre-expresión de genes o bien el bloqueo o modificación de genes endógenos de forma ubicua o específica de tejido y/o inducible; Establecimiento y gestión de colonias de animales transgénicos, criopreservación de embriones y esperma, IVF, rederivación sanitaria; Aspectos e implicaciones éticas de la generación y utilización de animales transgénicos; Legislación vigente relacionada con la experimentación animal; Aplicaciones de la transgénesis en animal en el campo de la biomedicina, la biotecnología y la ganadería.
2017-18
Grau en Biotecnologia [815]
3 documents
|
|
|
10.
|
|
guest ::
email alert
or subscribe to the 
RSS feed.
