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Development of a Novel Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor : A Paradigm for an Affordable CAR T Cell Production at Academic Institutions
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Castella, Maria (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Boronat, Anna (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Martín-Ibáñez, Raquel (Universitat de Barcelona) ;
Rodríguez, Vanina (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer - IDIBAPS) ;
Suñé, Guillermo (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Caballero, Miguel (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Marzal, Berta (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Pérez-Amill, Lorena (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Martín-Antonio, B. (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Castaño Cardoso, Julio (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ;
Bueno, Clara (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ;
Balagué, Olga (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
González-Navarro, Europa Azucena (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Serra-Pages, Carles (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Engel, Pablo (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Vilella, Ramon (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Benítez Ribas, Daniel (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Ortiz-Maldonado, Valentín (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Cid, Joan (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Tabera, Jaime (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau) ;
Canals, Josep M. (Universitat de Barcelona) ;
Lozano, Miquel (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Baumann, Tycho (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Vilarrodona, Anna (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau) ;
Trias, Esteve (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Campo, Elias (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Menéndez Bujan, Pablo (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ;
Urbano-Ispizua, Álvaro (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ;
Yagüe, Jordi (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Pérez-Galán, Patricia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer) ;
Rives, Susana (Institut de Recerca Sant Joan de Déu) ;
Delgado, Julio (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Juan, Manel (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Universitat Autònoma de Barcelona
Genetically modifying autologous T cells to express an anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) has shown impressive response rates for the treatment of CD19+ B cell malignancies in several clinical trials (CTs). [...]
2019 -  10.1016/j.omtm.2018.11.010
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 12 (15 2019) , p. 134-144
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27 p, 3.4 MB |
T cells isolated from G-CSF-treated multiple myeloma patients are suitable for the generation of BCMA-directed CAR-T cells
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Battram, Anthony M (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ;
Oliver-Caldés, Aina (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Suárez Lledó, Maria (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Lozano, Miquel (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Bosch i Crespo, Miquel (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer) ;
Martínez Cibrián, Núria (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Cid, Joan (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Moreno, David F. (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Rodríguez Lobato, Luis Gerardo (Hospital Clínic i Provincial de Barcelona) ;
Urbano Ispizua, Álvaro (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ;
Fernández de Larrea, Carlos (Universitat de Barcelona)
Autologous cell immunotherapy using B cell maturation antigen (BCMA)-targeted chimeric antigen receptor (CAR)-T cells is an effective novel treatment for multiple myeloma (MM). This therapy has only been used for relapsed and refractory patients, at which stage the endogenous T cells used to produce the CAR-T cells are affected by the immunosuppressive nature of advanced MM and/or side effects of previous therapies. [...]
2022 - 10.1016/j.omtm.2022.06.010
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 26 (august 2022) , p. 207-223
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15 p, 3.3 MB |
AAV-mediated BMP7 gene therapy counteracts insulin resistance and obesity
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Casaña Lorente, Estefania (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Jimenez, Veronica (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Jambrina Pallarés, Claudia (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Sacristan, Victor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Muñoz, Sergio (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Rodo, Jordi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Grass Costa, Ignasi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Garcia, Miquel (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Mallol, Cristina (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
León, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Casellas, Alba (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Franckhauser, Sylvie (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Ferre, Tura (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Marcó, Sara (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG)) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG))
Type 2 diabetes, insulin resistance, and obesity are strongly associated and are a major health problem worldwide. Obesity largely results from a sustained imbalance between energy intake and expenditure. [...]
2022 - 10.1016/j.omtm.2022.03.007
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 25 (June 2022) , p. 190-204
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Current landscape of clinical development and approval of advanced therapies
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Iglesias-Lopez, Carolina (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Farmacologia, de Terapèutica i de Toxicologia) ;
Agustí Escasany, M. Antònia (Hospital Universitari Vall d'Hebron) ;
Vallano, Antoni (Servei Català de la Salut) ;
Obach, Mercè (Servei Català de la Salut)
Advanced therapy medicinal products (ATMPs) are innovative therapies that mainly target orphan diseases and high unmet medical needs. The uncertainty about the product's benefit-risk balance at the time of approval, the limitations of nonclinical development, and the complex quality aspects of those highly individualized advanced therapies are playing a key role in the clinical development, approval, and post-marketing setting for these therapies. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.11.003
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, vol.23 (november 2021) p. 606-618
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Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal
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Marcó, Sara (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jaén Sitges, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ribera Sánchez, Albert (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Víctor (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Molas, Maria (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Garcia, Miquel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
León, Xavier (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Sánchez, Xavier (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Bertolín Gálvez, Joan (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Pérez, Jennifer (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Elias, Gemma (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Navarro Beltrán, Marc (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Carretero i Romay, Ana (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Patologia i de Producció Animals) ;
Pumarola i Batlle, Martí (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Espada, Yvonne (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Añor Torres, Sònia (Universitat Autònoma de Barcelona. Hospital Clínic Veterinari) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular)
Delivery of adeno-associated viral vectors (AAVs) to cerebrospinal fluid (CSF) has emerged as a promising approach to achieve widespread transduction of the central nervous system (CNS) and peripheral nervous system (PNS), with direct applicability to the treatment of a wide range of neurological diseases, particularly lysosomal storage diseases. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.09.017
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 23 (october 2021) , p. 370-389
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Improved collection of hematopoietic stem cells and progenitors from Fanconi anemia patients for gene therapy purposes
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Sevilla, Julián (Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid)) ;
Navarro Ordóñez, Susanna (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ;
Río, Paula (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ;
Sánchez-Domínguez, Rebeca (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ;
Zubicaray, Josune (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ;
Gálvez, Eva (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ;
Merino, Eva (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ;
Sebastián, Elena (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ;
Azqueta, Carmen (Banc de Sang i Teixits de Catalunya) ;
Casado, José A. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ;
Segovia, José C. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ;
Alberquilla, Omaira (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ;
Bogliolo, Massimo (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ;
Román-Rodríguez, Francisco J. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ;
Giménez, Yari (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ;
Larcher, Lise (Université de Paris. Institut de Recherche Saint-Louis) ;
Salgado Sánchez, Rocío Nieves (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ;
Pujol, Roser M. (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ;
Hladun, Raquel (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Castillo, Ana (Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid)) ;
Soulier, Jean (Université de Paris. Institut de Recherche Saint-Louis) ;
Querol, Sergi (Banc de Sang i Teixits de Catalunya) ;
Fernández, Jesús (Banc de Sang i Teixits de Catalunya) ;
Schwartz, Jonathan (Rocket Pharmaceuticals Inc. (New York)) ;
García de Andoín, Nagore (Hospital Universitario de Donostia (Sant Sebastià, País Basc)) ;
López, Ricardo (Hospital Universitario de Cruces (Barakaldo, País Basc)) ;
Català, Albert (Institut de Recerca Pediàtrica Sant Joan de Déu) ;
Surrallés i Calonge, Jordi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ;
Díaz de Heredia, Cristina (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Bueren, Juan (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz)
Difficulties in the collection of hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) from Fanconi anemia (FA) patients have limited the gene therapy in this disease. We have investigated (, NCT02931071) the safety and efficacy of filgrastim and plerixafor for mobilization of HSPCs and collection by leukapheresis in FA patients. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.06.001
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 22 (September 2021) , p. 66-75
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15 p, 5.7 MB |
Cell therapy with hiPSC-derived RPE cells and RPCs prevents visual function loss in a rat model of retinal degeneration
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Salas Torras, Anna (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Duarri, Anna (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Fontrodona Montals, Laura (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Ramírez Mora, Diana (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Badia Pérez, Anna (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Isla-Magrané, Helena (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Ferreira-de-Souza, Barbara (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Zapata, Miguel Angel (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Raya, Ángel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina) ;
García Arumí, José (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Universitat Autònoma de Barcelona
Photoreceptor loss is the principal cause of blindness in retinal degenerative diseases (RDDs). Whereas some therapies exist for early stages of RDDs, no effective treatment is currently available for later stages, and once photoreceptors are lost, the only option to rescue vision is cell transplantation. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.02.006
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 20 (february 2021) , p. 688-702
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14 p, 2.3 MB |
Preclinical Efficacy and Safety Evaluation of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in a Mouse Model of MNGIE
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Yadak, Rana (Department of Hematology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Cabrera-Pérez, Raquel (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Torres-Torronteras, Javier (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Bugiani, Marianna (Department of Pathology, VU University Medical Center, Amsterdam, the Netherlands) ;
Haeck, Joost C. (Department of Radiology & Nuclear Medicine, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Huston, Marshall W. (Department of Neurology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Bogaerts, Elly (Department of Clinical Genetics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Goffart, Steffi (Department of Biology, University of Eastern Finland, Joensuu, Finland) ;
Jacobs, Edwin H. (Department of Clinical Genetics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Stok, Merel (Department of Pediatrics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Leonardelli, Lorena (San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (Milà, Itàlia)) ;
Biasco, Luca (University College of London (UCL), Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH), London, UK) ;
Verdijk, Robert M. (Department of Pathology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Bernsen, Monique R. (Department of Radiology & Nuclear Medicine, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Ruijter, George (Department of Clinical Genetics, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Martí, Ramon A. (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ;
Wagemaker, Gerard (Raisa Gorbacheva Memorial Research Institute for Pediatric Oncology and Hematology, Saint Petersburg, Russia) ;
van Til, Niek P. (Laboratory of Translational Immunology, University Medical Center Utrecht, Utrecht, the Netherlands) ;
de Coo, Irenaeus F. M. (Department of Neurology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands) ;
Universitat Autònoma de Barcelona
Mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy (MNGIE) is an autosomal recessive disorder caused by thymidine phosphorylase (TP) deficiency resulting in systemic accumulation of thymidine (d-Thd) and deoxyuridine (d-Urd) and characterized by early-onset neurological and gastrointestinal symptoms. [...]
2018 - 10.1016/j.omtm.2018.01.001
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 8 (january 2018) , p. 152-165
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7 p, 1.3 MB |
Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes : 8-Year Follow-Up in Dogs
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Jaén Sitges, Maria Luisa (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Jimenez, Veronica (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Rodó, Jordi (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Maggioni, Luca (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ruiz de Gopegui i Fernández, Rafael (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Garcia, Miquel (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Muñoz, Sergio (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Callejas, David (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ayuso, Eduard (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Ferre, Tura (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Grifoll, Iris (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Andaluz Martínez, Anna (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina i Cirurgia Animals) ;
Ruberte, Jesus (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Haurigot Mendonça, Virginia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Diabetes is a complex metabolic disease that exposes patients to the deleterious effects of hyperglycemia on various organs. Achievement of normoglycemia with exogenous insulin treatment requires the use of high doses of hormone, which increases the risk of life-threatening hypoglycemic episodes. [...]
2017 - 10.1016/j.omtm.2017.03.008
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 6 (april 2017) , p. 1-7
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9 p, 2.2 MB |
AAV-mediated Sirt1 overexpression in skeletal muscle activates oxidative capacity but does not prevent insulin resistance
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Vilà, Laia (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Roca, Carles (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Elias Puigdomenech, Ivet (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Casellas, Alba (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Lage, Ricardo (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular) ;
Franckhauser, Sylvie (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas) ;
Bosch i Tubert, Fàtima (Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas)
Type 2 diabetes is characterized by triglyceride accumulation and reduced lipid oxidation capacity in skeletal muscle. SIRT1 is a key protein in the regulation of lipid oxidation and its expression is reduced in the skeletal muscle of insulin resistant mice. [...]
2016 - 10.1038/mtm.2016.72
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 5 (november 2016) , p. 16072
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