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Artículos Encontrados 4 registros  
1.
6 p, 9.9 MB Comprehensive characterization of a novel, oncogenic and targetable SEPTIN6::ABL2 fusion in T-ALL / Lahera, Antonio (Area of Genetics and Genomics. IIS Fundación Jiménez Díaz) ; Vela Martín, Laura (Area of Genetics and Genomics. IIS Fundación Jiménez Díaz) ; López Nieva, Pilar (Institute for Molecular Biology-IUBM. Universidad Autónoma de Madrid) ; Salgado Sánchez, Rocío Nieves (Cytogenetics Service. Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz) ; Rodriguez-Perales, Sandra (Molecular Cytogenetics & Genome Editing Unit. Human Cancer Genetics Program. Centro Nacional de Investigaciones Oncologicas) ; Torres-Ruiz, Rocío (Advanced Therapy Unit. Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz) ; López Lorenzo, José L. (Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz) ; Cornago, Javier (Division of Hematology and Hemotherapy. IIS Fundación Jiménez Díaz) ; Llamas, Pilar (Division of Hematology and Hemotherapy. IIS Fundación Jiménez Díaz) ; Fernández Navarro, Pablo (Networking Biomedical Research Centre of Epidemiology and Public Health) ; Sánchez Domínguez, Rebeca (Networking Biomedical Research Centre of Rare Diseases) ; Segovia, José C. (Networking Biomedical Research Centre of Rare Diseases) ; Sastre, Isabel (Department of Genome Dynamics and Function. Centro de Biología Molecular Severo Ochoa. Consejo Superior de Investigaciones Científicas-Universidad Autónoma de Madrid) ; Cobos Fernández, María Á. (Medical Oncology Department. Hospital Universitario 12 de Octubre) ; Menéndez Bujan, Pablo (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ; Santos Hernández, Javier (Institute for Molecular Biology-IUBM. Universidad Autónoma de Madrid) ; Fernández Piqueras, José (Institute for Molecular Biology-IUBM. Universidad Autónoma de Madrid) ; Villa Morales, María (Institute for Molecular Biology-IUBM. Universidad Autónoma de Madrid)
2023 - 10.1111/bjh.18901
British Journal of Haematology, Vol. 202 Núm. 3 (august 2023) , p. 693-698  
Registro completo - Creative Commons
2.
10 p, 841.7 KB Improved collection of hematopoietic stem cells and progenitors from Fanconi anemia patients for gene therapy purposes / Sevilla, Julián (Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid)) ; Navarro Ordóñez, Susanna (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ; Río, Paula (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ; Sánchez-Domínguez, Rebeca (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ; Zubicaray, Josune (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ; Gálvez, Eva (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ; Merino, Eva (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ; Sebastián, Elena (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras) ; Azqueta, Carmen (Banc de Sang i Teixits de Catalunya) ; Casado, José A. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Segovia, José C. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Alberquilla, Omaira (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Bogliolo, Massimo (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ; Román-Rodríguez, Francisco J. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Giménez, Yari (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Larcher, Lise (Université de Paris. Institut de Recherche Saint-Louis) ; Salgado Sánchez, Rocío Nieves (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Pujol, Roser M. (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ; Hladun, Raquel (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Castillo, Ana (Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid)) ; Soulier, Jean (Université de Paris. Institut de Recherche Saint-Louis) ; Querol, Sergi (Banc de Sang i Teixits de Catalunya) ; Fernández, Jesús (Banc de Sang i Teixits de Catalunya) ; Schwartz, Jonathan (Rocket Pharmaceuticals Inc. (New York)) ; García de Andoín, Nagore (Hospital Universitario de Donostia (Sant Sebastià, País Basc)) ; López, Ricardo (Hospital Universitario de Cruces (Barakaldo, País Basc)) ; Català, Albert (Institut de Recerca Pediàtrica Sant Joan de Déu) ; Surrallés i Calonge, Jordi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ; Díaz de Heredia, Cristina (Hospital Universitari Vall d'Hebron. Institut de Recerca) ; Bueren, Juan (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz)
Difficulties in the collection of hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) from Fanconi anemia (FA) patients have limited the gene therapy in this disease. We have investigated (, NCT02931071) the safety and efficacy of filgrastim and plerixafor for mobilization of HSPCs and collection by leukapheresis in FA patients. [...]
2021 - 10.1016/j.omtm.2021.06.001
Molecular Therapy. Methods & Clinical Development, Vol. 22 (September 2021) , p. 66-75  
Registro completo - Creative Commons
3.
14 p, 1.8 MB In vivo CRISPR/Cas9 targeting of fusion oncogenes for selective elimination of cancer cells / Martinez-Lage , Marta (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Torres, Raul (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ; Puig-Serra, Pilar (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Moreno-Gaona, Patricia (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Martin, M. Carmen (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Moya, Francisco J. (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Quintana-Bustamante, Oscar (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Garcia-Silva, Susana (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Carcaboso, Angel M (Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona, Catalunya)) ; Petazzi, Paolo (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ; Bueno, Clara (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ; Mora, Jaume (Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona, Catalunya)) ; Peinado, Héctor (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Segovia, Jose C. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Menéndez Bujan, Pablo (Institut Germans Trias i Pujol. Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras) ; Rodriguez-Perales, Sandra (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas) ; Universitat Autònoma de Barcelona
Fusion oncogenes (FOs) are common in many cancer types and are powerful drivers of tumor development. Because their expression is exclusive to cancer cells and their elimination induces cell apoptosis in FO-driven cancers, FOs are attractive therapeutic targets. [...]
2020 - 10.1038/s41467-020-18875-x
Nature communications, Vol. 11 Núm. 1 (january 2020) , p. 5060  
Registro completo - Creative Commons
4.
15 p, 1.3 MB Targeted gene therapy and cell reprogramming in Fanconi anemia / Río, Paula (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Baños, Rocío (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Lombardo, Angelo (Ospedale San Raffaele (Segrate, Italy). Istituto scientifico) ; Quintana-Bustamante, Óscar (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Alvarez, Lara (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Garate, Zita (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Genovese, Pietro (Ospedale San Raffaele (Segrate, Italy). Istituto scientifico) ; Almarza, Elena (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Valeri, Antonio (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Díez, Begoña (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Navarro Ordóñez, Susana (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Torres, Yaima (NIM Genetics) ; Trujillo, Juan P. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Murillas, Rodolfo (Division of Epithelial Biomedicine, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)) ; Segovia, José C. (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz) ; Samper, Enrique (NIM Genetics) ; Surrallés i Calonge, Jordi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia) ; Gregory, Philip D. (Sangamo BioSciences) ; Holmes, Michael C. (Sangamo BioSciences) ; Naldini, Luigi (Ospedale San Raffaele (Segrate, Italy). Istituto scientifico) ; Bueren, Juan (Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz)
Gene targeting is progressively becoming a realistic therapeutic alternative in clinics. It is unknown, however, whether this technology will be suitable for the treatment of DNA repair deficiency syndromes such as Fanconi anemia (FA), with defects in homology-directed DNA repair. [...]
2014 - 10.15252/emmm.201303374
EMBO molecular medicine, Vol. 6, Issue 6 (June 2014) , p. 835-848  
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