| Date: |
2026 |
| Abstract: |
Aquest estudi avalua de manera externa el model de risc EAU21 en pacients amb tumor vesical no múscul invasiu (TVNMI) d'alt grau tractats amb BCG. Aquests tumors tenen elevades taxes de recurrència (50-70%) i progressió (10-40%) a cinc anys, fet que condiciona greument les decisions terapèutiques. El model EAU21, desenvolupat el 2021, va excloure els pacients tractats amb BCG, fet que podria provocar una sobreestimació del risc de progressió. L'estudi inclou pacients amb TVNMI primari d'alt grau tractats entre 2007 i 2020 amb un esquema complet de BCG. Es van classificar segons els grups de risc de l'EAU21 (intermedi, alt i molt alt risc). Es van analitzar la discriminació del model (índex C de Harrell), la calibració (puntuació de Brier), i la utilitat clínica mitjançant corbes de decisió. També es van estudiar la supervivència lliure de recurrència, de progressió i la mortalitat específica per càncer. Els resultats mostren que el model té una capacitat discriminativa limitada per predir la progressió a tumor invasiu (C de Harrell = 0,60) i una calibració moderada-baixa (Brier = 0,14), evidenciant una desviació notable entre risc estimat i observat. El benefici clínic és rellevant només en llindars de 5-20% de progressió; per sobre del 20%, el benefici disminueix gairebé a zero. La supervivència lliure de recurrència als 5 anys va ser del 65%, i la de progressió del 84%. La mortalitat específica per càncer va ser del 10%, mentre que la mortalitat per altres causes va ser superior en tots els períodes. El model EAU21 tendeix a sobreestimar el risc en el grup de molt alt risc (40% vs 22% observat), suggerint que no tots aquests pacients requereixen cistectomía radical immediata. Així, l'ús exclusiu del model per decidir tractaments pot conduir a sobretractament. |
| Abstract: |
Este estudio valida externamente el modelo EAU21 en pacientes con tumor vesical no músculo invasivo (TVNMI) primario de alto grado tratados con BCG. Estos tumores presentan altas tasas de recurrencia (50-70%) y progresión (10-40%) a cinco años, lo que influye significativamente en la toma de decisiones médicas. El modelo EAU21 excluyó a los pacientes tratados con BCG, lo cual podría generar una sobreestimación del riesgo y conducir a tratamientos más agresivos de lo necesario. Se incluyeron pacientes tratados adecuadamente con BCG entre 2007 y 2020, estratificados según los grupos de riesgo de EAU21: intermedio, alto y muy alto. Se evaluó la capacidad discriminativa del modelo (índice C de Harrell), su calibración (Brier score), y su utilidad clínica mediante curvas de decisión. También se analizaron supervivencia libre de recurrencia, de progresión y mortalidad específica por cáncer. El modelo mostró una capacidad predictiva limitada (C = 0,60), cercana al azar, y una calibración deficiente (Brier = 0,14), lo que indica discrepancias entre los riesgos estimados y los observados. El beneficio clínico fue mayor solo en umbrales del 5-20% de progresión; por encima del 20%, su utilidad se redujo casi completamente. Los resultados oncológicos mostraron una supervivencia libre de recurrencia del 65% y libre de progresión del 84% a cinco años. La mortalidad específica por cáncer fue del 10%, mientras que la mortalidad por otras causas fue mayor. Se observó una sobreestimación del riesgo en el grupo de muy alto riesgo (40% esperado vs 22% observado), lo que sugiere que algunos pacientes podrían evitar una cistectomía radical temprana. En conclusión, el modelo EAU21 tiene una utilidad clínica limitada en pacientes tratados con BCG, y no debería emplearse como única herramienta para la toma de decisiones terapéuticas. |
| Abstract: |
This study externally validates the EAU21 risk model in patients with primary high-grade non-muscle-invasive bladder cancer (NMIBC) treated with BCG. These tumors carry high recurrence (50-70%) and progression (10-40%) rates at five years, deeply influencing clinical decisions. The 2021 EAU model excluded BCG-treated patients, potentially overestimating progression risk and leading to overtreatment. Patients treated with adequate BCG regimens between 2007 and 2020 were included and stratified into intermediate, high, and very high-risk groups. Model performance was assessed using Harrell's C-index for discrimination, Brier score for calibration, and decision curve analysis for clinical utility. Survival outcomes were evaluated using Kaplan-Meier and competing-risk methods. The EAU21 model showed limited predictive performance, with a C-index of 0. 60 and poor calibration (Brier score 0. 14). Clinical benefit was meaningful only at progression thresholds of 5-20%; beyond 20%, the net benefit was minimal. Five-year recurrence-free survival was 65%, progression-free survival 84%, and cancer-specific mortality 10%. Mortality from other causes exceeded cancer-related mortality. The model notably overestimated progression in the very high-risk group (40% predicted vs 22% observed), suggesting that some patients may safely avoid immediate radical cystectomy. In conclusion, the EAU21 model has limited accuracy and clinical usefulness in BCG-treated high-grade NMIBC patients and should not be used as the sole decision-making tool. |
| Abstract: |
Universitat Autònoma de Barcelona. Programa de Doctorat en Cirurgia i Ciències Morfològiques. |
| Rights: |
Aquest document està subjecte a una llicència d'ús Creative Commons. Es permet la reproducció total o parcial, la distribució, la comunicació pública de l'obra i la creació d'obres derivades, sempre i quan aquestes es distribueixin sota la mateixa llicència que regula l'obra original i es reconegui l'autoria.  |
| Language: |
Castellà |
| Document: |
Tesi doctoral ; Text ; Versió publicada |
| Subject: |
Tractament ;
Treatment ;
Tratamiento ;
Càncer ;
Cancer ;
Cáncer ;
Bufeta ;
Bladder ;
Vejiga ;
Ciències de la Salut |
dir.
guest ::
