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1.
15 p, 1.4 MB Recommendations from the European Working Group for Value Assessment and Funding Processes in Rare Diseases (ORPH-VAL) / Annemans, Lieven (Ghent University) ; Aymé, Ségolène (ICM, Paris) ; Le Cam, Yann (EURORDIS-Rare Diseases Europe, Paris) ; Facey, Karen (University of Edinburgh) ; Gunther, Penilla (Swedish Parliament, Stockholm) ; Nicod, Elena (Bocconi University, Milan) ; Reni, Michele (IRCCS Ospedale San Raffaele Scientific Institute, Milan) ; Roux, Jean-Louis (EURORDIS-Rare Diseases Europe, Paris) ; Schlander, Michael (Institute for Innovation & Valuation in Health Care, Wiesbaden, Germany) ; Taylor, David (University College London (UCL)) ; Tomino, Carlo (Clinical Research at IRCSS San Raffaele, Rome) ; Torrent-Farnell, Josep (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Farmacologia, de Terapèutica i de Toxicologia) ; Upadhyaya, Sheela (NICE, Manchester) ; Hutchings, Adam (Dolon Ltd, London) ; Le Dez, Lugdivine (European government relations and public policy at Celgene, Brussels)
Rare diseases are an important public health issue with high unmet need. The introduction of the EU Regulation on orphan medicinal products (OMP) has been successful in stimulating investment in the research and development of OMPs. [...]
2017 - 10.1186/s13023-017-0601-9
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol. 12 (march 2017)  
Registro completo - Creative Commons

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