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13 p, 2.9 MB Randomized phase 2 study of ACE-083, a muscle-promoting agent, in facioscapulohumeral muscular dystrophy / Statland, J.M. (University of Kansas Medical Center) ; Campbell, C. (University of Western Ontario) ; Desai, Urvi (Carolinas MDA Care Center) ; Karam, C. (Oregon Health & Science University) ; Diaz-Manera, Jordi (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau) ; Guptill, J.T. (Duke University School of Medicine) ; Korngut, L. (University of Calgary) ; Genge, A. (Montreal Neurological Institute) ; Tawil, R.N. (University of Rochester School of Medicine) ; Elman, L. (University of Pennsylvania) ; Joyce, N.C. (University of California Davis Medical Center) ; Wagner, K.R. (Kennedy Krieger Institute) ; Manousakis, G. (University of Minnesota) ; Amato, A.A. (Brigham and Women's Hospital (Boston, Estats Units d'Amèrica)) ; Butterfield, R.J. (University of Utah) ; Shieh, P.B. (University of California Los Angeles) ; Wicklund, M. (University of Colorado) ; Gamez, Josep (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Medicina) ; Bodkin, C. (Indiana University School of Medicine) ; Pestronk, A. (Washington University School of Medicine) ; Weihl, C.C. (Washington University School of Medicine) ; Vilchez-Padilla, J.J. (Hospital UIP La Fe. Neuromuscular Reference Centre) ; Johnson, N.E. (Virginia Commonwealth University) ; Mathews, K.D. (University of Iowa) ; Miller, B. (Acceleron Pharma) ; Leneus, A. (Acceleron Pharma) ; Fowler, M. (Acceleron Pharma) ; van de Rijn, M. (Acceleron Pharma) ; Attie, K.M. (Acceleron Pharma)
Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is a slowly progressive muscular dystrophy without approved therapies. In this study we evaluated whether locally acting ACE-083 could safely increase muscle volume and improve functional outcomes in adults with FSHD. [...]
2022 - 10.1002/mus.27558
Muscle & nerve, Vol. 66 Núm. 1 (july 2022) , p. 50-62  
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