Disease-corrected haematopoietic progenitors from Fanconi anemia induced pluripotent stem cells
Raya, Ángel (Institució Catalana de Recerca i Estudis Avançats)
Rodríguez-Pizà, Ignasi (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
Guenechea, Guillermo (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras)
Vassena, Rita (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
Navarro Ordóñez, Susana (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras)
Barrero, María José (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
Consiglio, Antonella (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
Castellà, Maria (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia)
Río, Paula (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras)
Sleep, Eduard (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
González, Federico (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
Tiscornia, Gustavo (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
Garreta, Elena (Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina)
Aasen, Trond (Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina)
Veiga, Anna (Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona)
Verma, Inder M. (Salk Institute for Biological Studies (La Jolla, Estats Units d'Amèrica))
Surrallés i Calonge, Jordi (Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Genètica i de Microbiologia)
Bueren, Juan (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras)
Izpisúa Belmonte, Juan Carlos (Salk Institute for Biological Studies (La Jolla, Estats Units d'Amèrica))

Título variante:	Generation of disease-free haematopoietic progenitors from Fanconi anemia-specific induced pluripotent stem cells
Fecha:	2009
Resumen:	The generation of induced pluripotent stem (iPS) cells by ectopic expression of a defined set of factors1-5 has enabled the derivation of patient-specific pluripotent cells and provided valuable experimental platforms to model human disease6-8. Patientspecific iPS cells are also thought to hold great therapeutic potential, although direct evidence for this is still lacking. Here we show that somatic cells from Fanconi anemia (FA) patients, upon correction of the genetic defect, can be reprogrammed to pluripotency to generate patient-specific iPS cells. These cell lines appear indistinguishable from human embryonic stem cells and iPS cells from healthy individuals in colony morphology, growth properties, expression of pluripotencyassociated transcription factors and surface markers, and differentiation potential in vitro and in vivo. Most importantly, we show that corrected FA-specific iPS cells can give rise to hematopoietic progenitors of the myeloid and erythroid lineages that are phenotypically normal, i. e. disease-free. These data offer proof-f-concept that iPS cell technology can be used for the generation of disease-corrected, patient-specific cells with potential value for cell therapy applications.
Nota:	Premi a l'excel·lència investigadora. Àmbit de les Ciències de la Salut. 2010
Derechos:	Tots els drets reservats.
Lengua:	Anglès
Documento:	Article ; recerca ; Versió acceptada per publicar
Materia:	Fanconi anemia (FA) ; PREI 2010
Publicado en:	Nature, Núm. 460 (05 2009) , p. 53-59, ISSN 1476-4687

DOI: 10.1038/nature08129
PMID: 19483674

Post-print 39 p, 2.8 MB

El registro aparece en las colecciones:
Artículos > Artículos de investigación
Artículos > Artículos publicados