Real-world effectiveness of caplacizumab vs the standard of care in immune thrombotic thrombocytopenic purpura
Pascual, Cristina (Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón. Servicio de Hematología)
Mingot-Castellano, María Eva (Instituto de Biomedicina de Sevilla)
Kerguelen Fuentes, Ana E. (Hospital Universitario La Paz (Madrid))
García-Arroba, José (Hospital Universitari Joan XXIII. Banc de Sang i Teixits)
Cid, Joan (Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer)
Jimenez, Moraima (Vall d'Hebron Institut d'Oncologia)
Valcárcel, David (Vall d'Hebron Institut d'Oncologia)
Gómez-Seguí, Inés (Hospital La Fe. Servicio de Hematología)
de la Rubia, Javier (Hospital La Fe. Servicio de Hematología)
Martin, Paz (Hospital Clínico San Carlos (Madrid))
Goterris, Rosa (Hospital Clínico Universitario de Valencia. Servicio de Hematología. INCLIVA Instituto de Investigación Sanitaria)
Hernández, Luis (Hospital General Universitario de Alicante (Alacant, País Valencià))
Tallón, Inmaculada (Hospital Universitario Virgen Macarena (Sevilla, Andalusia))
Varea, Sara (Hospital San Chinarro)
Fernández, Marta (Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña)
García-Muñoz, Nadia (Hospital Universitari de Bellvitge)
Vara, Míriam (Hospital Universitario de Cruces (Barakaldo, País Basc))
Fernández-Zarzoso, Miguel (Hospital Universitari Doctor Peset (València))
García-Candel, Faustino (Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (El Palmar, Múrcia))
Paciello, María Liz (Hospital 12 de Octubre (Madrid))
García-García, Irene (Hospital 12 de Octubre (Madrid))
Zalba, Saioa (Hospital Universitario de Navarra)
Campuzano, Verónica (Hospital Universitario de Burgos)
Gala, José María (Hospital Universitario Central de Asturias)
Vidan, Julia (Complejo Asistencial Universitario de León. Unidad de Aféresis y Transfusión. Servicio de Hematología y Hemoterapia)
Moreno-Jiménez, Gemma (Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid))
López Lorenzo, José Luis (Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz. Servicio de Hematología)
González Arias, Elena (Hospital Universitario General de Villalba)
Freiría, Carmen (Consorci Hospitalari Provincial de Castelló)
Solé, María (Hospital General Juan Ramón Jiménez)
Ávila Idrovo, Laura Francisca (Hospital Universitario de Canarias (La Laguna))
Hernández Castellet, José Carlos (Hospital Universitario Puerta del Mar (Cadis, Andalusia))
Cruz, Naylen (Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín)
Lavilla, Esperanza (Hospital Universitario Lucus Augusti (Lugo))
Pérez-Montaña, Albert (Hospital Universitari Son Espases (Palma de Mallorca, Balears))
Atucha, Jon Ander (Hospital de Basurto (Bilbao, Biscaia))
Moreno Beltrán, María Esperanza (Hospital Costa del Sol (Marbella))
Moreno Macías, Juan Ramón (Complejo Hospitalario Universitario de Albacete)
Salinas, Ramón (Universitat Internacional de Catalunya)
del Rio-Garma, Julio (Complejo Hospitalario Universitario de Ourense. Servicio de Hematología)

Data:	2022
Resum:	Immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) is a thrombotic microangiopathy caused by anti-ADAMTS13 antibodies. Caplacizumab is approved for adults with an acute episode of iTTP in conjunction with plasma exchange (PEX) and immunosuppression. The objective of this study was to analyze and compare the safety and efficacy of caplacizumab vs the standard of care and assess the effect of the concomitant use of rituximab. A retrospective study from the Spanish TTP Registry of patients treated with caplacizumab vs those who did not receive it was conducted. A total of 155 patients with iTTP (77 caplacizumab, 78 no caplacizumab) were included. Patients initially treated with caplacizumab had fewer exacerbations (4. 5% vs 20. 5%; P <. 05) and less refractoriness (4. 5% vs 14. 1%; P <. 05) than those who were not treated. Time to clinical response was shorter when caplacizumab was used as initial treatment vs caplacizumab used after refractoriness or exacerbation. The multivariate analysis showed that its use in the first 3 days after PEX was associated with a lower number of PEX (odds ratio, 7. 5; CI, 2. 3-12. 7; P <. 05) and days of hospitalization (odds ratio, 11. 2; CI, 5. 6-16. 9; P <. 001) compared with standard therapy. There was no difference in time to clinical remission in patients treated with caplacizumab compared with the use of rituximab. No severe adverse event was described in the caplacizumab group. In summary, caplacizumab reduced exacerbations and refractoriness compared with standard of care regimens. When administered within the first 3 days after PEX, it also provided a faster clinical response, reducing hospitalization time and the need for PEX.
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Llengua:	Anglès
Document:	Article ; recerca ; Versió publicada
Publicat a:	Blood advances, Vol. 6 Núm. 24 (December 2022) , p. 6219-6227, ISSN 2473-9537

DOI: 10.1182/bloodadvances.2022008028
PMID: 35930694

9 p, 381.0 KB

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