Assessing the effectiveness of rapamycin on angiomyolipoma in tuberous sclerosis : a two years trial
Cabrera-López, Cristina (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau)
Martí, Teresa (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau)
Català, Violeta (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau)
Torres, Ferran (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau)
Mateu, Silvia (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau)
Ballarín Castan, José Aurelio (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau)
Torra Balcells, Roser (Institut d'Investigació Biomèdica Sant Pau)
Universitat Autònoma de Barcelona

Data:	2012
Resum:	Tuberous sclerosis (TS) is a rare autosomal dominant systemic disease with an estimated prevalence of 1/6000. Renal angiomyolipoma (AML) is a benign tumour with high morbidity frequently present in TS. The aim of the study was to test the effect of rapamycin in reducing the volume of AML in TS. Twenty four-month prospective open-label, single arm, unicentre Phases II andIII study. The primary endpoint was to evaluate the effect of treatment on the reduction of at least 50% AML volume from baseline at 24 months. The secondary endpoints were: average tumour reduction, surgical complications, skin lesions and drug safety. The study population comprised 17 patients, aged.
Ajuts:	Instituto de Salud Carlos III EC07-90025 Agència de Gestió d'Ajuts Universitaris i de Recerca 2009/SGR-1116
Drets:	Aquest document està subjecte a una llicència d'ús Creative Commons. Es permet la reproducció total o parcial, la distribució, la comunicació pública de l'obra i la creació d'obres derivades, fins i tot amb finalitats comercials, sempre i quan es reconegui l'autoria de l'obra original.
Llengua:	Anglès
Document:	Article ; recerca ; Versió publicada
Publicat a:	Orphanet journal of rare diseases, Vol. 7 (november 2012) , p. 87, ISSN 1750-1172

DOI: 10.1186/1750-1172-7-87
PMID: 23140536

9 p, 537.7 KB

El registre apareix a les col·leccions:
Documents de recerca > Documents dels grups de recerca de la UAB > Centres i grups de recerca (producció científica) > Ciències de la salut i biociències > Institut de Recerca Sant Pau
Articles > Articles de recerca
Articles > Articles publicats